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生物醫藥產業發展簡訊(第一百零四期)
發布日期:2021-01-11  瀏覽次數:

一、政策簡訊

No.1 1月4日,FDA 發布了《個體化 ASO 藥品的 IND 申報:行政和程序建議》(IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations)新指南草案。FDA 表示這是在個體化藥物開發這一新興領域提供澄清的第一步。指南旨在為那些正在開發 ASO 產品的人員提供與 FDA 互動并向 FDA 提交監管申報的方法的建議。指南涉及以下幾個方面:從 FDA 獲得反饋的方法;向 FDA 提交監管申報的期望和程序;關于機構審查委員會(IRB)審查內部協議的要求的建議;如何獲得知情同意。


No.2 為進一步提高人類遺傳資源行政審批的服務質量,方便申請人更好的了解審批進度,2021年上半年計劃召開的中國人類遺傳資源管理辦公室行政許可審批會議時間公布。


批次

時間

2020年第1批

2020年1月13日

2020年第2批

2020年2月3日

2020年第3批

2020年2月17日

2020年第4批

2020年3月2日

2020年第5批

2020年3月16日

2020年第6批

2020年3月30日

2020年第7批

2020年4月13日

2020年第8批

2020年4月27日

2020年第9批

2020年5月11日

2020年第10批

2020年5月25日

2020年第11批

2020年6月8日

2020年第12批

2020年6月22日


二、藥企動態

No.1 1月4日,Angelini Pharma宣布達成了最終協議,以高達9.6億美元的價格收購Arvelle Therapeutics,并獲得了癲癇治療藥cenobamate的某些權利。根據該協議,Angelini 將在交易獲得監管批準后支付6.1億美元,而向Arvelle支付的3.5億美元又與Angelini 達成某些收入目標有關。Arvelle于2019年獲得了SK Biopharmaceuticals在歐洲的獨家專利權,目前正在對該地區的營銷應用進行審查。收購Arvelle后,Angelini 將獲得獨家授權,可在歐盟范圍內將cenobamate商業化,預計今年晚些時候將在歐盟以及該地區的某些其他國家(包括瑞士和英國)批準該專利。

cenobamate分子結構式


No.2 1月8日,亙喜生物宣布首次公開發行11,000,000股美國存托憑證,公開發行價格為每股美國存托憑證19美元,每股美國存托憑證對應5股普通股。該美國存托憑證已于美國時間1月8日獲批在納斯達克全球市場掛牌交易,股票代碼為“GRCL”,意味著亙喜生物正式IPO上市,成為繼南京傳奇、藥明巨諾、永泰生物之后第4家登陸資本市場的中國細胞療法公司。上市首日,亙喜生物股價大漲約32%,市值達到16.43億美元。迄今為止,Gracell已完成一系列低成本CAR-T產品的臨床前開發,并通過機構審查委員會研究進入臨床研究。包括基于FasTCAR的自體產品候選品GC012F正在中國進行一項由研究者發起的治療復發性或難治性多發性骨髓瘤(r/r MM)的I期試驗,基于TruUCAR技術平臺的異基因候選產品GC027正在中國進行一項由研究者發起的治療復發或難治性T細胞急性淋巴細胞白血?。╮/r T-ALL)的I期試驗。


No.3 1月7日,再鼎醫藥發布公告,將以等值于7500萬美元的股票及1億美元的研發共擔成本、里程碑付款,總計1.75億美元的合作付款,獲得Argenx公司在研新藥Efgartigimod在大中華區的獨家開發和商業化權利。Argenx公司擁有獨特的SIMPLE Antibody?抗體技術平臺,借助三種Fc工程技術(NHANCE?,ABDEG?和POTELLIGENT?)對抗體Fc區進行創新。


No.4 1月8日上午,上海證券交易所科創版上市委員會召開2021年第3次審議會議,審議結果顯示位于張江科學城的上海皓元醫藥股份有限公司科創板首發過會。皓元醫藥本次計劃向社會公眾公開發行不超過 1,860 萬股人民幣普通股(A 股)股票,且發行數量占公司發行后總股本的比例不低于 25%,擬募資6.5億元人民幣,在扣除發行費用后,將主要用于皓元醫藥上海研發中心升級建設項目、安徽皓元生物醫藥研發中心建設項目、安徽皓元年產121.095噸醫藥原料藥及中間體建設項目(一期)以及補充流動資金。


No.5 1月8日,上海證券交易所發布《關于終止對天士力生物醫藥股份有限公司首次公開發行股票并在科創板上市審核的決定》。1月6日,天士力生物醫藥股份有限公司向上海證券交易所所提交了《天士力生物醫藥股份有限公司關于撤回首次公開發行股票并在科創板上市申請文件的申請》,根據《上海證券交易所科創板股票發行上市審核規則》第六十七條的有關規定,上海證券交易所決定終止天士力生物首次公開發行股票并在科創板上市的審核。


No.6 1月5日,專注新一代腫瘤免疫治療創新藥研發及商業化的生物醫藥公司思路迪醫藥(3D Medicines Inc.)宣布與韓國生物技術公司Y-Biologics達成合作協議,思路迪醫藥將獲得基于ALiCE平臺技術的雙特異性抗體YBL-013的大中華地區獨家開發,生產和商業化權利,并將在全球范圍與Y-Biologics共同開發該產品。該款候選藥物的引進,將進一步完善思路迪醫藥在腫瘤免疫治療領域的產品布局,構建起更具競爭力和協同力的產品管線體系。


No.7 1月7日,貝達藥業對外公告,公司董事會審議通過關于發行H股股票并在聯交所主板上市等多個相關議案,本次發行的H股數量不超過發行后公司總股本的15%。根據公告,貝達藥業此次發行方式為香港公開發行及國際配售,發行規模將在符合相關規定的前提下由公司根據自身資金需求確定,本次發行的H股股數不超過發行后公司總股本的15%(超額配售權執行前),并授予承銷商進行超額配售,超額配售規模不超過前述本次基礎發行的H股股數的15%。


No.8 科濟生物,CARsgen Therapeutics Holdings Limited,CAR-T細胞藥物研發的全球領先者之一,2020年11月宣布完成了1.86億美元(含3000萬美元全額保證金的認股權)的C輪資金募集。本輪由正心谷資本領投,其他投資者還包括禮來亞洲基金、拾玉資本、夏焱資本等,現有股東中南創投繼續參與了本輪投資。2020年12月,公司的CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液通過國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)公示期,納入突破性治療藥物品種,擬定適應癥為復發難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)。CT053是一種針對B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR T細胞療法,BCMA是一種在血液中惡性和正常漿細胞表面均表達的蛋白質。CT053構建體利用全人抗BCMA單鏈抗體域,推測可以降低免疫原性并提高安全性。CT053 被認為可以識別、結合和清除表達BCMA的多發性骨髓瘤細胞。公司具有針對多種腫瘤靶點如GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII等11款CAR-T細胞治療產品,目前已經進入臨床試驗的有以上5項。

三、藥品審批

No.1 1月4日,Provention Bio公司宣布已向FDA遞交CD3單克隆抗體teplizumab的生物制品許可申請(BLA),用于延遲或預防高?;颊叩呐R床1型糖尿病(T1D)。FDA已授予teplizumab上市申請優先審評資格。FDA此前曾授予teplizumab突破性療法資格。teplizumab治療新確診胰島素依賴T1D的III期臨床研究( PROTECT study)正在進行中。


No.2 1月5日,羅氏宣布,其TIGIT單抗tiragolumab獲得FDA突破性療法資格(BTD)認定,用于與阿替利珠單抗(Tecentriq)聯用,一線治療PD- L1高表達,無EGFR 或ALK基因突變的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)。Tiragolumab是FDA首個授予BTD的抗TIGIT藥物,此次BTD資格授予是基于一項代號為CITYSCAPE的II期臨床研究結果。


No.3 1月5日,亞盛醫藥宣布美國FDA授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定,用于治療急性髓系白血?。ˋML)。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥(WM)、慢性淋巴細胞白血?。–LL)、和多發性骨髓瘤(MM)適應癥之后,獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前,亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證。


No.4 1月6日,阿斯利康SGLT2(鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2)抑制劑達格列凈上市申請獲FDA優先審評資格,用于治療成人新確診或惡化的慢性腎病(CKD),無論這些患者是否患有2型糖尿病(T2D)。達格列凈有可能成為首個獲批用于治療2型糖尿病和非2型糖尿病患者慢性腎病的SGLT2抑制劑。


No.5 近日,Ambrx宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)授予ARX788快速通道資格。ARX788將作為單藥用于已接受過一種或多種抗HER2治療的晚期或轉移性HER2陽性乳腺癌患者。ARX788是靶向HER2受體的均一且高度穩定的抗體藥物偶聯物(ADC),是一種精確設計的ADC。Ambrx將ARX788的中國權利授予了其合作伙伴新碼生物。


No.6 近日,Provention Bio公司宣布,該公司已經向美國FDA遞交了其CD3單克隆抗體teplizumab的生物制品許可申請(BLA),用于延遲或預防高危個體的臨床1型糖尿?。═1D)。FDA已經授予這一申請優先審評資格。如果獲得批準,teplizumab有望成為首個改變1型糖尿病疾病進程的獲批療法。

Teplizumab對1型糖尿病發病風險的影響


No.7 1月4日,德琪醫藥宣布已向韓國食品醫藥品安全部(MFDS)提交selinexor(XPOVIO?)聯合低劑量地塞米松的孤兒藥新藥上市申請(NDA),用于治療復發難治性多發性骨髓瘤(rrMM)以及單藥治療既往接受過至少2線治療的復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(rrDLBCL)。Selinexor于2020年10月在韓國被授予孤兒藥資格,并于同年12月18日獲美國FDA批準用于接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者。


No.8 近日,恒瑞醫藥甲磺酸阿帕替尼片新適應癥(化學藥品2.4類)上市申請(受理號:CXHS2000004)獲NMPA批準,用于治療既往接受過至少一線系統性治療后失敗或不可耐受的晚期肝細胞癌患者。這是阿帕替尼獲批的第2個適應癥。


No.9 近日,正大天晴安羅替尼膠囊新適應癥(化學藥品2.4類)上市申請獲NMPA批準。單藥用于無法手術的局部晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌患者的治療。這是安羅替尼獲批的第4項適應癥。


No.10 12月31日,羅欣藥業公告顯示,其下屬子公司山東羅欣藥業開發的1類新藥替戈拉生片上市申請獲CDE受理。用于治療糜爛性食管炎。2015 年 10 月,山東羅欣與韓國 CJ HealthCare Corporation達成協議,獲得替戈拉生中國境內開發、生產及商業化權益。2016 年 12 月,山東羅欣按照化學藥品 1 類的注冊分類向原國家食品藥品監督管理總局遞交了替戈拉生片的新藥臨床試驗申請,于2017年6月獲得臨床試驗批件。目前,替戈拉生片上市申請獲得受理。


No.11 近日,綠葉制藥按化藥注冊分類2.2類申報的注射用利培酮緩釋微球(受理號:CXHS1900036、CXHS1900037、CXHS1900038)上市申請處于“在審批”階段,有望于近期獲NMPA批準上市。獲批后將會成為國產首家上市注射用緩釋微球劑型。


No.12 近日,武田制藥按5.1類申報的美阿沙坦鉀片上市申請(受理號:JXHS1800028 )處于“在審批”階段,有望于近期獲得NMPA批準上市。用于治療原發性高血壓。美阿沙坦鉀最早于2011年獲FDA批準上市。目前已在美國、加拿大、法國、英國等全球超過15個國家上市。


No.13 1月7日,CDE臨床試驗公示平臺顯示康方生物PD-1/CTLA-4雙抗治療肝細胞癌的適應癥已默認批臨床。2020年10月9日,AK104用于治療既往含鉑治療期間或治療后疾病進展的復發或轉移性宮頸鱗癌(含腺鱗癌)適應癥獲得CDE突破性療法認定。


No.14 近日,協和發酵麒麟株式會社布羅舒單抗burosumab上市申請(受理號:JXSS1900056、JXSS1900057、JXSS1900058)處于“在審批”階段,有望于近期獲NMPA批準上市。預計獲批適應癥為治療X連鎖顯性遺傳低磷性佝僂?。╔LH)。Burosumab于2018年4月獲得美國FDA批準上市,成為全球首個獲批治療1歲及以上兒童和成人的XLH的藥物,2019年10月,擴大適用人群至6個月以上兒童患者。又于2020年10月獲批治療腫瘤性骨軟化癥。此前,FDA曾授予該藥突破性療法認定和孤兒藥資格。


No.15 1月7日,CDE官網顯示,蘇庇醫藥尼替西農膠囊上市申請、恒瑞醫藥氟唑帕利膠囊新適應癥上市申請、四川思路康瑞藥業恩沃利單抗注射液上市申請擬納入優先審評。(1)尼替西農膠囊擬納入優先審評適應癥為結合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制,用于治療成人和兒科患者(任何年齡階段)的遺傳性酪氨酸血癥I型(HT-1);(2)氟唑帕利膠囊此次擬納入優先審評適應癥為用于鉑敏感的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌在含鉑化療達到完全緩解或部分緩解后的維持治療;(3)恩沃利單抗注射液此次擬納入優先審評適應癥為用于既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康治療的微衛星高度不穩定(MSI-H)晚期結直腸癌和既往至少一線標準治療失敗的MSI-H晚期胃癌及其他既往至少一線標準治療失敗的DNA錯配修復功能缺陷(dMMR)晚期實體瘤。


No.16 1月5日,禮來制藥宣布,其抗腫瘤新藥唯擇?(阿貝西利片)于2020年12月29日獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的批準, 用于激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌:(1)與芳香化酶抑制劑聯合使用作為絕經后女性患者的初始內分泌治療;(2)與氟維司群聯合用于既往曾接受內分泌治療后出現疾病進展的患者。


No.17 1月7日,維昇藥業(VISEN Pharmaceuticals)宣布其向中國國家藥品監督管理局(NMPA)遞交的注射用TransCon CNP(TransCon C-型利鈉肽)用于軟骨發育不全(ACH)患者的II期新藥臨床試驗申請已經獲得批準,即將在中國開展ACcomplisH China臨床試驗,實現了與ACcomplisH(一項正在由Ascendis Pharma開展的TransCon C-型利鈉肽 II期全球臨床試驗)全球同步。


四、醫藥科技

No.1 2021年1月9日,上海長海醫院任善成與加拿大多倫多大學何厚勝和復旦大學附屬腫瘤醫院王建華合作,在《Nature Cell Biology》發表研究論文。該研究利用單細胞轉錄組測序技術,分析了包含正常前列腺、前列腺癌原發灶、淋巴結轉移灶在內共27例組織樣本中111, 914個單細胞的基因表達情況,系統繪制了前列腺癌的轉錄組圖譜,闡明了腫瘤微環境中多種與疾病進展相關的細胞亞群和轉錄水平改變,解析了前列腺癌的高度異質性,對治療靶點的確定和侵襲性腫瘤生物標記物的開發提供了開闊的思路。[1]


No.2 2021年1月8日,中國科學院微生物研究所/中國科學院北京生命科學研究院高福院士研究組、中國科學院微生物所施一研究組與澳大利亞昆士蘭大學的Paul R. Young及Daniel Watterson研究組合作,在《Science》發表研究論文。發現了一株對多種黃病毒都有保護效果的單克隆抗體1G5.3,并首次揭示了NS1廣譜保護性抗體的作用機制,指出黃病毒非結構蛋白NS1可以作為通用疫苗設計的新靶點,有效避免ADE效應。[2]

文章配圖(來源:Science)


No.3 2021年1月8日,北京大學鄧宏魁、徐君、李程作為共同通訊作者,在《Cell Research》發表研究論文。該研究在體外構建了具有損傷再生特征的新型小腸類器官。類器官(organoid)是由干細胞衍生出來的類似器官的組織,被認為是構建人工器官或開發新藥的下一代技術?;谶@一新型類器官模型,鄧宏魁研究組開發了一組表觀遺傳調控的化學小分子,能夠在小鼠體內促進腸道上皮組織的損傷修復。[3]

文章配圖(來源:Cell Research)


No.4 2021年1月6日,哈佛大學Broad研究所劉如謙(David Liu)、范德堡大學醫學中心Jonathan Brown、NIH美國國家人類基因組研究所Francis Collins 合作在《Nature》發表研究論文。該研究通過AAV病毒遞送單堿基編輯工具ABE對早衰癥小鼠進行基因治療,實驗結果表明,ABE能夠直接逆轉早衰小鼠模型中的致病點突變,明顯改善多種癥狀,僅單次注射就能顯著延長小鼠模型壽命,且沒有可檢測到的脫靶問題。[4]

文章配圖(來源:nature)


No.5 2021年1月8日,Sarepta公司治療杜氏肌營養不良癥的SRP-9001基因療法在2期臨床試驗中效果不佳。杜氏肌營養不良癥療法是Sarepta公司最重要的項目,受此影響,Sarepta公司股價腰斬,暴跌超過50%。在這項2期臨床試驗中,41例4至7歲的杜氏肌營養不良癥患者隨機分為接受SRP-9001治療或接受安慰劑治療的兩組。在48周后對患者進行運動能力測試,結果治療組的效果并未優于安慰劑組。


No.6 艾伯維(AbbVie)近日宣布,其IL-23抑制劑risankizumab在治療中度至重度克羅恩?。–rohn's disease)成人患者的兩項3期臨床試驗中,達到誘導研究階段的主要終點。這是riisankizumab日前在治療銀屑病關節炎患者的3期臨床試驗中獲得積極結果后再傳捷報,體現了它在治療多種炎癥性疾病方面的潛力。


參考文獻:

1、SuJun Chen, et al., Single cell analysis reveals onset of multiple progression associated transcriptomic remodellings in prostate cancer[J], Nature Cell Biology(2021)

2、Hao Song, et al., A broadly protective antibody that targets the flavivirus NS1 protein[J], Science(2021)

3、MoLong Qu, et al., Establishment of intestinal organoid cultures modeling injury-associated epithelial regeneration[J], Cell Research(2021)

4、Luke W. Koblan, et al., In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice[J], Nature(2021)



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